Amerika da FDA, doz başına 3,5 milyon dolarla şimdiye kadarki en pahalı ilacı onayladı

[™ Admin]

Amerika da FDA, doz başına 3,5 milyon dolarla şimdiye kadarki en pahalı ilacı onayladı

CHICOPEE, Mass. (WWLP)- FDA, bugüne kadar piyasadaki en pahalı ilacı onayladı. Hemgenix olarak bilinen ilaç, doz başına 3,5 milyon dolara mal oluyor ve nadir bir hastalık olan Hemofili B hastalarına veriliyor.

Hemofili B, Protein IX adı verilen bir proteinin yetersiz miktarda alınmasından kaynaklanan kan pıhtılaşma bozukluğunun daha nadir görülen şeklidir. Hemofili B hastalarının çoğu erkektir ve yaklaşık her 40.000 kişiden 1'inde bu bozukluk vardır. Kadınlar genellikle taşıyıcıdır, semptom göstermezler, ancak hastalığı çocuklarına geçirirler.

Küçük kesikler veya morluklar yaşamı tehdit edebilir ve birçok insan ciddi kanamayı önlemek için haftada bir veya daha fazla tedaviye ihtiyaç duyar. Tedavi edilmediği takdirde, beyin de dahil olmak üzere eklemlere ve iç organlara sızan kanamalara neden olabilir.

Şu anda hastalar, kanın pıhtılaşmasına yardımcı olan ve kanamayı önleyen bir proteinin sık, pahalı IV'lerini alıyor. Hemgenix, IV infüzyon yoluyla tek dozda verilen bir gen terapisi ilacıdır.

Doktor Peter Marks, "Hemofili için gen tedavisi yirmi yılı aşkın süredir ufukta görünüyor. Hemofili tedavisindeki ilerlemelere rağmen, kanama bölümlerinin önlenmesi ve tedavisi bireylerin yaşam kalitesini olumsuz etkileyebilir" dedi. ., FDA'nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi direktörü.

İlaç üreticisi CSL Behring, FDA onayından kısa bir süre sonra 3,5 milyon dolarlık fiyat etiketini açıkladı ve ilacının nihayetinde sağlık bakım maliyetlerini azaltacağını, çünkü hastaların daha az kanama olayı yaşayacağını ve daha az pıhtılaşma tedavisine ihtiyaç duyacağını söyledi. Fiyat, 2 milyon doları aşan diğer birkaç gen terapisinin fiyatını aşıyor gibi görünüyordu.

ABD'deki çoğu ilaç gibi, yeni tedavinin maliyetinin çoğu - özel planlar ve hükümet programları dahil - hastalar tarafından değil sigortacılar tarafından ödenecek.

Hemofili B'ye sahip olan ünlü kişiler arasında, 1918'de Rus Devrimi'nin başlangıcında ailesinin geri kalanıyla birlikte öldürülen Rus Çarı II. Nicholas'ın talihsiz tek oğlu Alexei Nikolaevichm yer alır. "Kleopatra" ve "1984" gibi filmlerde rol alan Richard Burton, hemofili hastası olduğunu kamuya açıklayan ilk aktörlerden biriydi.

Kaynak: DC News Now