Yeni Deneysel bir hap, saçlarını kaybeden kellerde tam bir geri dönüşüm sağlıyor

Yeni Deneysel bir hap, saçlarını kaybeden kellerde tam bir geri dönüşüm sağlıyor

Concert Pharmaceuticals Pazartesi günü yaptığı açıklamada, alopesi areata adı verilen ciddi bir saç dökülmesi formuna yönelik deneysel tedavisinin insanların yaklaşık yüzde 30 ila 40'ında neredeyse tam bir saç başını geri yükleyebileceğini söyledi.

Küçük Lexington şirketi, bir kişinin bağışıklık sisteminin saç köklerine saldırarak yamalı veya tamamen saç dökülmesine neden olduğu hastalık için klinik testlerin ileri aşamalarında ilaçlara sahip birkaç firmadan biridir. Alopesi areata bazen kendi kendine aylar içinde geçebilse de, bu durum genellikle yıllarca sürer. Hastalık için onaylanmış herhangi bir tedavi yoktur.

Concert Pharma CEO'su Roger Tung, “Diğer birçok otoimmün hastalık gibi, nispeten yakın zamana kadar çok fazla ilgi görmedi” dedi. Terapiyi geliştirirken, durumu kendiliğinden geliştirmekten dolayı şiddetli anksiyete ve depresyon yaşayan insanlarla tanıştı. “Bu, insanların hayatlarını gerçekten mahvedebilir” dedi.

Tung, ABD'de aynı anda birkaç yüz bin ila 1,5 milyon insanın bu duruma sahip olabileceğini söyledi. Massachusetts temsilcisi Ayanna Pressley ve oyuncu Jada Pinkett Smith saç dökülmesi sorunu yaşayanlar arasında öne çıkıyor.

Konser, orta veya şiddetli alopesi areatalı yaklaşık 700 kişi üzerinde yapılan bir çalışmada, CTP-543 olarak adlandırılan günde iki kez hapını test etti. Araştırmaya katılabilmek için gönüllülerin saçlarının en az yarısını kaybetmiş olmaları gerekiyordu. Son gönüllü grubunun ortalama olarak saçlarının yüzde 16'sından daha azı kalmıştı ve yarısından fazlası keldi.

Çalışmanın amacı, kafa derisinin en az yüzde 80'ini kaplayan saçları yeniden büyütmekti. 24 haftalık çalışmanın sonunda şirket, ilacı orta dozda alanların yüzde 29,6'sı ve yüksek dozda ilaç alanların yüzde 41,5'i için bu hedefe ulaştı. Tung, bugüne kadar alopesi areata tedavisi için “en iyi verilerden bazıları” dedi.

Alopesi areata, bağışıklık sisteminin askerleri olan T hücrelerinin saç köklerini istila etmesi ve yanlışlıkla saç köklerine saldırmasıyla ortaya çıkar. Tung, Konser ilacının muhtemelen T hücrelerinin foliküllere sızmaya devam etmesini önleyerek çalıştığını söyledi. İlacın, yaşa bağlı saç dökülmesinin daha yaygın biçimleri olan kişilerde işe yaramasını beklemiyor.

Yeni sonuçlar, Concert'in ilacı araştıran iki Faz 3 çalışmasının ilkinden geldi. Şirket, ikinci çalışmadan elde edilen verileri bu yılın üçüncü çeyreğinde sunmayı umuyor. Bu sonuçlar da olumluysa, Konser ilacı 2023'te onay için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne sunmaya hazır olacak.

İlaç devi Eli Lilly and Company, Concert'ı bitiş çizgisine kadar yenebilirdi. Bu yılın başlarında, Lilly, alopesi areata için potansiyel bir tedavi olarak romatoid artrit tedavisi için onaylanmış iki Faz 3 baricitinib çalışmasından kendi olumlu sonuçlarını bildirdi. 36 haftalık tedaviden sonra, Lilly'nin ilacı, Konser ilacının 24 haftada elde ettiğine benzer sonuçlar gösterdi. Yüksek dozda baricitinib alan kişilerin yaklaşık yüzde 39'u, kafalarının yüzde 80'inde saçı yeniden çıkardı. Pfizer'in tofacitinib'i ve Incyte'nin krem bazlı ruxolitinib'i de bu durum için test edilmiştir.

Tung rekabet için endişelenmiyor. “Dürüst olmak gerekirse, ABD'de alopesi areata tedavisine ihtiyaç duyacak yeterli sayıda hasta olduğunu ve birden fazla başarılı ilacın olacağını düşünüyorum” dedi.

Birden fazla tedavi onaylanırsa, doktorlar hangisini reçete edeceğine karar verirken büyük olasılıkla ilaçların güvenlik profillerini karşılaştıracaktır. Tedavilerin tümü, potansiyel olarak tehlikeli yan etkiler nedeniyle ateş altında tutulan JAK inhibitörleri olarak bilinen bir ilaç sınıfına aittir. Örneğin, Lilly'nin barisitinib'i, enfeksiyon riskinin artması, kardiyovasküler durum olasılığının artması ve daha yüksek lenfoma ve akciğer kanseri oranları için uyarılar taşır.

Tung, firmasının ilacın güvenliği ve tolere edilebilirliğinden "oldukça memnun" olduğunu söyledi. Konser, hapları alan kişilerde daha yüksek akne ve baş ağrısı oranları, iki zona vakası ve beş ciddi yan etki bildirdi. Şirket, bu olumsuz olaylarla ilgili ayrıntıları açıklamadı. Ancak hiçbir pulmoner emboli veya derin ven trombozu vakası olmadığını, yüksek dozda barisitinib ile ilişkili ciddi yan etkilerin olmadığını söyledi.

Konserin deneme sonuçları, bir dizi klinik ve yasal aksiliğin ardından 2018'in başlarındaki zirvesinden bu yana hisseleri yaklaşık yüzde 84 düşen şirket için hoş bir haberdi. Pazartesi sabahı piyasa açılmadan önce hisse senedi yaklaşık 4,50 dolardan işlem görüyordu.

Kaynak: The Boston Globe